Pankreas kanseri, agresif seyri ve sınırlı tedavi seçenekleriyle tıp dünyasının en zorlu alanlarından biri olmaya devam ediyor. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), daraxonrasib etken maddeli yeni bir ilacı onayladı. Bu molekül, yıllardır hedeflenmesi imkânsız görülen KRAS proteinini etkisiz hale getiriyor.
KRAS proteini nasıl hedeflendi?
Evre 4 metastatik pankreas kanseri hastalarının yalnızca yüzde 3’ü teşhisten sonraki beş yılı görebiliyor. Hastalığın neredeyse tamamında KRAS adı verilen mutasyona uğramış bir protein rol oynuyor. Bu protein, pürüzsüz yapısı nedeniyle uzun yıllar ilaçla hedeflenemez kabul ediliyordu. Kaliforniya Üniversitesi’nden bilim insanlarının çalışmaları sonucunda KRAS işlevsiz hale getirildi.
Daraxonrasib, günde iki hap şeklinde alınıyor. Molekülleri birbirine bağlayarak KRAS proteinini etkisiz kılıyor. İlacın en önemli özelliği, yalnızca tek bir KRAS mutasyonunu değil, aktif durumdaki tüm RAS proteinlerini hedefleyen RAS(ON) multiselektif inhibitör yapısında olması.
Klinik çalışmalarda yaşam süresi nasıl değişti?
İlacın FDA tarafından başvuru yapıldıktan 35 gün sonra hızlı inceleme statüsüyle onaylanmasının temelinde klinik çalışma sonuçları yer alıyor. Daha önce en az bir sistemik tedavi almış 500 hastanın katıldığı Faz 3 RASolute 302 çalışmasında, daraxonrasib standart kemoterapi ile karşılaştırıldı. Kontrol grubunda ortalama hayatta kalma süresi 7 ayın altında kalırken, daraxonrasib kullananlarda bu süre 13 ayın üzerine çıktı.
İlaç şu anda yalnızca ABD’de kullanıma sunulmuş durumda. Türkiye’de rutin kullanıma girmesi için resmi ruhsatlandırma ve geri ödeme prosedürlerinin tamamlanması gerekiyor. İlk basamak tedavide kullanımı için devam eden araştırmaların sonuçları bekleniyor. Direnç gelişme ihtimaline karşı yeni kombinasyonlar üzerinde çalışılırken, ilacın diğer kanser türlerindeki etkinliği de inceleniyor.